Καρκίνος, σχιζοφρένεια, δρεπανοκυτταρική και μεσογειακή αναιμία, αλλά και σπάνιες παθήσεις είναι άμεσος στοχος – Αιτία απόσυρσης η έλλειψη στοιχείων για φάρμακα που κυκλοφόρησαν με ταχεία έγκριση.
Περισσότερες από 50 νέα φαρμακα αναμένεται να εγκριθούν και φέτος από τον Αμερικανικό και Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA και ΕΜΑ, αντίστοιχα), ενώ άλλες 10 φαρμακευτικές ουσίες βρίσκονται σε στάδιο έρευνας και ανάπτυξης.
Ο FDA απαιτεί οι κλινικές μελέτες φάσης 3 να έχουν ξεκινήσει αρκετό καιρό πριν την έγκριση, και ότι φάρμακα που εγκρίθηκαν με επιταχυνόμενη διαδικασία υπό προϋποθέσεις, θα αποσύρονται άμεσα, εφόσον τα στοιχεία που αναμένονται δεν κατατίθενται εγκαίρως.
Η έκθεση σημειώνει πως η έκβαση αυτή είναι αποθαρρυντική για μικρότερες φαρμακευτικές που στόχευαν στην επιταχυνόμενη διαδικασία έγκρισης για πρώιμα έσοδα πριν καταλήξουν σε οριστικά δεδομένα των κλινικών μελετών τους, ενώ εκτιμά ότι θα υπάρξει περαιτέρω αυστηροποίηση της συγκεκριμένης διαδικασίας τους επόμενους μήνες.
Η έκθεση ξεχωρίζει, επίσης, 10 νέους φαρμακευτικούς παράγοντες, που βρίσκονται σε διάφορα στάδια κλινικών μελετών .
Πρόκειται για τα εξής φάρμακα υπό μελέτη:
- το datopotamab deruxtecan, φάρμακο σύζευξης αντισωμάτων για τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα της Daiichi Sankyo σε συνεργασία με την AstraΖeneca και τα πρώτα αποτελέσματα της φάσης ΙΙΙ αναμένονται το 2023.
- το NTLA-2001, προϊόν συνεργασίας των Intellia και Regeneron για γονιδιακή θεραπεία της κληρονομικής αμυλοείδωσης και έναρξη των κλινικών δοκιμών στις ΗΠΑ. ( επένδυση 6,3 δις. δολ).΄
- το nipocalimab της Johnson & Johnson αφορά ανταγωνιστές αυτοάνοσων παθήσεων, ενώ η κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ για τη μυασθένεια gravis βρίσκεται σε εξέλιξη.
- το νέο mRNA εμβόλιο της Moderna αφορά τον κυτταρομεγαλοϊό, βρίσκεται σε φάση ΙΙΙ.( επενδυση4,7 δις. δολ)
- το quetamab με τη συνεργασία της Johnson & Johnson /Genmab αφορά το πολλαπλό μυέλωμα και τα κλινικα αποτελέσματα αναμένονται εντός του έτους.
- το KarXT της Karuna Therapeutics νέο φάρμακο για τη σχιζοφρένεια με τις κλινικές μελέτες σε εξέλιξη, ενώ η έγκρισηςαναμενεται το2023.
- το aficamten της Cytokinetics είναι αναστολέας καρδιακής μυοσίνης φάσης ΙΙΙ για την υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια.
- το tiragolumab της Roche για το πλακώδες καρκίνωμα του οισοφάγου αναμένεται εντός του 2023 να δώσει αποτελέσματα.
- το Patritumab deruxtecan (U3-1402) της Daiichi Sankyo είναι συζευξη αντισωμάτων κατά του καρκίνου του μαστού Her3 και κατά του καρκίνου του πνεύμονα.
- το CTX001 (exagamglogene-autotemcel) προϊόν συνεργασίας των Crispr και Vertex αποτελεί γονιδιακή θεραπεία για την δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη β- θαλασσαιμία. Αναμένεται η έγκριση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη εντός του 2023.
Πηγή: in.gr